Clinical Trial SeaSTAR: Segurança e eficácia do EmixustAt no tratamento da doença de STARgardt
ACUCELA
Descrição:
Estudo clínico fase III, randomizado, duplo-cego, multicêntrico, para avaliar a segurança e eficácia de um novo tratamento, Emixustat, em pacientes com atrofia macular secundária a Doença de Stargardt (STGD).
Critérios de Inclusão:
Pacientes com 16 anos ou mais com atrofia macular secundária a STGD e uma ou mais variantes patogênicas no ABCA4. Aplicam-se outros critérios de elegibilidade.
Objetivo:
Estabelecer segurança e eficácia do Emixustat determinado por alteração no tamanho da atrofia macular no mês 12 comparado ao baseline em pacientes tratados x não tratados.
Sobre a droga:
Emixustat é um medicamento oral que modula o ciclo visual inibindo uma enzima crítica dessa via, a proteína RPE65.
Quem pode participar:
Pacientes com atrofia macular definida secundária a STGD com acuidade visual no olho do estudo igual ou melhor que 20/320 e tamanho da lesão entre 3 e 22 mm2 se unifocal ou 1 e 22 mm2 se multifocal. As lesões precisam estar completamente visualizadas na imagem da autofluoresência centrada na fóvea (imagem F2).
Duração do estudo:
24 meses.
